Los ensayos clínicos son estudios de investigación médica que involucran la participación de voluntarios para ayudar a los científicos a comprender y desarrollar nuevas formas de prevenir, detectar o tratar enfermedades y sus síntomas. Estos tratamientos en investigación pueden ser medicamentos nuevos, una combinación de medicamentos, nuevas formas de administrar un medicamento ya comercializado o un dispositivo médico. Antes de que se apruebe un nuevo medicamento, debe someterse a una serie de pruebas largas y rigurosas, primero en el laboratorio, luego en animales y finalmente en humanos. Un nuevo medicamento o dispositivo médico no solo debe ser seguro y efectivo, sino que en muchos casos también debe demostrar un beneficio superior en comparación con productos aprobados de manera similar. Un estudio clínico se lleva a cabo de acuerdo con un plan de investigación conocido como protocolo que ha sido desarrollado por la compañía farmacéutica y revisado por la FDA junto con una Junta de Revisión Institucional (IRB) que representa el interés público. Estas agencias monitorean el progreso de estos estudios. El protocolo determina:

• El motivo del estudio
• El numero de participantes
• Los criterios utilizados para determinar quién es elegible para el estudio
• Un cronograma de procedimientos, pruebas, medicamentos y dosis
• La duración del estudio
• Qué información se recopilará sobre los participantes
• Y mucho, mucho más

Los ensayos clínicos están dirigidos por un investigador principal, que a menudo es un médico, junto con un equipo de investigación formado por médicos, enfermeras y otros profesionales de la salud. Todos los participantes son voluntarios. Es importante realizar investigaciones en una variedad de personas para detectar diferentes respuestas a un solo producto en investigación.

Los productos de investigación, como medicamentos, dispositivos o procedimientos, se llevan a cabo en varias fases de ensayos clínicos para encontrar diferentes tipos de información.

Estudios de fase 1

Los estudios de fase 1 incluyen una pequeña cantidad (20-80) participantes, generalmente voluntarios sanos, en algunos casos pacientes con enfermedad avanzada (por ejemplo, cáncer, trastornos de salud mental) y, a menudo, es la primera vez que se prueba en humanos. El propósito de los estudios de Fase 1 es:

• evaluar la seguridad
• identificar efectos secundarios
• determinar un rango de dosis seguro
• aprender cómo el cuerpo absorbe y maneja el producto en investigación (farmacocinética / dinámica)

Los estudios de fase 1 suelen tardar varios meses en completarse. Aproximadamente el 70% de los estudios de fase 1 continúan en la fase 2.

Estudios de fase 2

Los estudios de fase 2 inscriben a más personas que los estudios de fase 1 (100 a 300 participantes) con la afección en estudio. En los estudios de Fase 2, los investigadores evalúan más a fondo la seguridad y determinan si el producto en investigación tiene el efecto deseado en humanos. En ocasiones, estos estudios son ensayos controlados aleatorios en los que un grupo de pacientes recibe el producto en investigación, mientras que otro grupo (el “grupo de control”) recibe un tratamiento estándar o un placebo. Para proporcionar información comparativa imparcial, estos estudios a menudo son “ciegos”, lo que significa que ni los pacientes ni los investigadores saben quién está recibiendo el producto en investigación.

Los estudios de fase 2 suelen tardar hasta dos (2) años en completarse. Aproximadamente el 33% de la Fase 2 realizada con éxito pasa a la Fase 3.

Estudios de fase 3

En la Fase 3 se incluye un mayor número (miles) de pacientes con la enfermedad para:

• confirmar o evaluar más a fondo la eficacia de un agente
• monitorear los efectos secundarios
• compararlo con los tratamientos de uso común
• recopilar otra información que se utilizará para determinar si el agente debe ser aprobado y comercializado

Estos ensayos suelen ser ensayos aleatorios y ciegos que, por lo general, tardan varios años (1 a 4 años) en completarse. Del 25 al 30% de los estudios de fase 3 se completan con éxito y la compañía farmacéutica los envía a la FDA para su aprobación para comercializar el producto en investigación en los Estados Unidos.

Estudios de fase 4

Los estudios de fase 4 a menudo denominados ensayos de vigilancia poscomercialización se llevan a cabo después de que la FDA haya otorgado la aprobación al producto en investigación para su venta al consumidor. Estos estudios involucran a personas de diversas poblaciones y generalmente tienen como objetivo recopilar información adicional después de que el producto en investigación sea aprobado y comercializado con respecto a sus riesgos, beneficios y uso en varias poblaciones durante un período de tiempo más largo. Los resultados de los estudios de fase 4 pueden influir en si un producto en investigación debe retirarse del mercado o si se deben aplicar restricciones al uso del producto en investigación.

Al participar en un ensayo clínico, tiene la oportunidad de probar un nuevo tratamiento que puede o no ser mejor que los que ya existen.

Como participante del estudio, también puede ayudar a otras personas a comprender mejor cómo funciona el tratamiento en personas de diferentes razas y géneros porque diferentes personas pueden responder de manera diferente al producto en investigación. Las agencias reguladoras como la FDA buscan asegurar que personas de diferentes edades, razas, etnias y géneros estén incluidas en los ensayos clínicos.

Algunas razones para participar en un ensayo clínico:

• Acceso a nuevos tratamientos no disponibles en el mercado.
• Acceso a medicación gratuita.
• Compensación por participar (en algunos ensayos).
• Satisfacción por contribuir al avance de la investigación médica.
• Su participación es voluntaria, lo que significa que puede abandonar el estudio en cualquier momento.

Cada estudio de investigación clínica tiene criterios de elegibilidad específicos que un participante debe cumplir para poder inscribirse en el estudio. Por lo tanto, no se aceptarán todas las personas que soliciten participar en un estudio de investigación clínica.

Hay muchos tipos diferentes de estudios de investigación clínica, que incluyen:

• Estudios de prevención que buscan mejores formas de prevenir enfermedades en personas que nunca han tenido la enfermedad o de evitar que regrese. Estos enfoques pueden incluir medicamentos, vitaminas, vacunas, minerales o cambios en el estilo de vida.
• Estudios que prueban nuevos tratamientos, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques de terapia.
• Se realizan estudios de diagnóstico para encontrar mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o afección en particular. Los estudios de detección evalúan la mejor manera de detectar ciertas enfermedades o condiciones de salud.
• Los estudios de calidad de vida (o estudios de cuidados de apoyo) exploran y miden formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas con una enfermedad crónica.

Por lo general, los ensayos clínicos comparan un nuevo producto o terapia con otra cosa para ver si funciona tan bien o mejor para tratar o prevenir una enfermedad o afección. En un estudio ciego, un participante puede ser asignado al azar para recibir el producto de prueba o una terapia aprobada existente.

En algunos estudios, los participantes pueden ser asignados para recibir un placebo (un producto sin acción terapéutica que se ve o actúa como el producto de prueba). La comparación con un placebo puede ser la forma más rápida y segura de demostrar la eficacia terapéutica de los nuevos productos.

A los posibles participantes se les informa antes de ingresar a un ensayo si se utilizarán placebos en el estudio y los riesgos y beneficios de los medicamentos del estudio.

Un estudio de investigación clínica se lleva a cabo de acuerdo con un plan de investigación conocido como protocolo de estudio, que está diseñado para responder preguntas de investigación específicas y garantizar la seguridad de los participantes. El protocolo incluye la siguiente información:

• El motivo de la realización del estudio
• Quién puede participar en el estudio (criterios de inclusión / exclusión)
• El número de participantes necesarios
• El calendario de pruebas, procedimientos, producto en investigación y sus dosis.
• La duración del estudio
• Qué información se recopilará sobre los participantes.

Pre-evaluación

Consentimiento informado

Visita de selección

Visitas de estudio (visitas de tratamiento)

Visita de fin de estudio

Visita de seguridad de seguimiento

Para ayudarlo a decidir si desea participar en un estudio, la FDA exige que los participantes del estudio reciban información completa sobre el estudio antes de que acepten participar.

Los formularios de consentimiento informado deben redactarse de manera que el participante pueda comprenderlos fácilmente y deben incluir:

• propósito de la investigación
• cuánto tiempo llevará el estudio
• qué sucederá en el estudio y qué partes del estudio son experimentales
• posibles riesgos o molestias
• posibles beneficios
• otros procedimientos o tratamientos que el participante podría querer considerar en lugar del tratamiento en estudio
• que la FDA puede examinar los registros del estudio, pero los registros se mantendrán en secreto
• si hay tratamientos médicos disponibles si el participante está herido, cuáles son esos tratamientos, dónde se pueden encontrar y quién pagará por el tratamiento
• la persona con quien contactar si tiene preguntas sobre el estudio, los derechos de los participantes o si el participante puede resultar herido
• el participante puede dejar de fumar en cualquier momento

Si no comprende la información incluida en el formulario de consentimiento informado, asegúrese de pedirle al médico u otro miembro del personal de investigación que se lo explique. Esta discusión debe tener lugar en privado y se le debe dar tiempo suficiente para tomar una decisión informada. En la mayoría de los estudios, se le debe permitir llevar el formulario de consentimiento a casa para discutirlo con otros, como familiares, cuidadores y médicos de atención primaria. Asegúrese de comprenderlo todo antes de aceptar participar en el estudio.

Antes de poder participar en el estudio, debe firmar el formulario de consentimiento informado, mostrando que se le ha dado esta información y que la comprende. El formulario de consentimiento informado NO es un contrato y puede abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Puede hacer preguntas en cualquier momento durante el estudio.

Además, también debe ser informado de cualquier información nueva que se obtenga durante el estudio que pueda afectar su voluntad de continuar participando en el estudio.

A continuación, se incluyen algunas preguntas para hacerle a su médico que le ayudarán a decidir si desea participar en un ensayo clínico:

• ¿Qué está tratando de averiguar el estudio?
• ¿Qué tipo de pruebas y exámenes tendré que realizar mientras participe en el estudio? ¿Cuánto tiempo tardan estos? ¿Qué implica cada prueba?
• ¿Con qué frecuencia requiere el estudio que vaya al médico o la clínica?
• ¿Me hospitalizarán? Si es así, ¿con qué frecuencia y durante cuánto tiempo?
• ¿Cuáles son los costos para mí? ¿Lo pagará mi seguro médico?
• ¿Qué seguimiento habrá?
• ¿Qué pasará al final del estudio?
• ¿Cuáles son mis otras opciones de tratamiento? ¿Cómo se comparan con el tratamiento en estudio?
• ¿Qué efectos secundarios puedo esperar del tratamiento que se está probando? ¿Cómo se comparan con los efectos secundarios del tratamiento estándar?
• ¿Cuánto durará el estudio?

Los riesgos están involucrados en la investigación clínica, como en la atención médica de rutina y las actividades de la vida diaria. La mayoría de los estudios de investigación clínica presentan efectos secundarios que son temporales y desaparecen cuando se suspende el tratamiento. Sin embargo, algunos sujetos de investigación experimentan efectos secundarios que pueden ser permanentes o requerir atención médica. Algunos efectos secundarios aparecen durante el tratamiento, mientras que otros pueden no aparecer hasta que finaliza el tratamiento.

Algunos productos en investigación que se están probando tienen efectos secundarios que pueden ser desagradables, graves o incluso potencialmente mortales. Debido a que los productos en investigación que se están estudiando son nuevos, los investigadores no siempre saben cuáles serán los efectos secundarios en los seres humanos.

Los riesgos específicos asociados con cualquier protocolo de investigación se describen en detalle en el documento de consentimiento informado, que se le solicita que firme antes de participar en la investigación. Además, un miembro del equipo de investigación le explicará los principales riesgos de participar en un estudio y responderá a sus preguntas sobre el estudio. Antes de decidirse a participar, debe sopesar cuidadosamente estos riesgos. Aunque es posible que no reciba ningún beneficio directo como resultado de su participación en un estudio de investigación clínica, la información recopilada por su participación puede ayudar a otros.

El protocolo del estudio describe quiénes pueden participar en un estudio de investigación clínica denominado Criterios de inclusión / exclusión. Los criterios que permiten a una persona participar en un estudio de investigación clínica se denominan criterios de inclusión; y los criterios que descalifican a un posible sujeto de investigación se denominan criterios de exclusión. Estos criterios se basan en factores como la edad, el sexo, el tipo y la etapa de una enfermedad, el historial de tratamiento anterior / actual y otras afecciones médicas. Un sujeto de investigación es una persona que cumple con los criterios de inclusión / exclusión y acepta participar en un estudio de investigación clínica. Un sujeto de investigación puede ser un individuo sano o un individuo con una enfermedad o condición específica.

Cada estudio de investigación clínica está dirigido por un investigador principal, que a menudo es un médico con licencia, y un equipo de investigación clínica que puede incluir médicos, enfermeras, trabajadores sociales y otros profesionales de la salud. En general, las funciones y responsabilidades del equipo de investigación clínica incluirán:

Investigador principal (PI):

Persona responsable de la realización ética del estudio de investigación. Esto incluye proteger los derechos, la seguridad y el bienestar de los sujetos humanos, el cumplimiento del protocolo (estudio) y el cumplimiento de las normas y directrices institucionales, estatales y federales. El IP es responsable de garantizar que se obtenga el consentimiento informado de cada participante y de mantener los registros del estudio de manera adecuada. El PI también es responsable de cumplir con las políticas y regulaciones financieras y administrativas asociadas con la adjudicación, la gestión fiscal general del proyecto y la divulgación de conflictos de intereses. El PI supervisa todos los aspectos de un ensayo clínico desde el diseño del protocolo, el reclutamiento y la recopilación de datos. , análisis e interpretación de los resultados, pero algunas tareas pueden delegarse a otros miembros del equipo de investigación (Co-Investigadores y Personal Clave). El IP es responsable de garantizar que todos los miembros del equipo de investigación tengan la educación, la capacitación y las calificaciones adecuadas para asumir las pruebas de estudio delegadas. Todos los miembros del equipo de estudio son responsables de garantizar que la realización del estudio cumpla con las directrices y regulaciones institucionales, estatales, federales y de la industria.

Subinvestigador:

El Subinvestigador puede realizar todas o algunas de las funciones de IP, pero no acepta la responsabilidad principal del estudio de investigación. El subinvestigador está bajo la supervisión del IP y es responsable de realizar los procedimientos relacionados con el estudio y / o de tomar decisiones importantes relacionadas con el estudio de conformidad con la conducta ética del estudio.

Coordinador de investigación:

El coordinador de investigación supervisa y coordina las actividades diarias de los estudios de investigación clínica. Trabajan en estrecha colaboración con los equipos clínicos y los investigadores para garantizar que todos los procedimientos y visitas requeridos por el protocolo se realicen de acuerdo con las pautas especificadas por el protocolo. Los coordinadores de investigación generalmente administran la inscripción de participantes y garantizan el cumplimiento del protocolo y otras regulaciones aplicables. Esto incluye, entre otros, el reclutamiento de participantes, la obtención del consentimiento informado, la educación de los participantes sobre los detalles del estudio de investigación, la evaluación de la elegibilidad de los participantes, la facilitación de la atención y el seguimiento de los participantes según el protocolo, la creación de documentación original, la asistencia en la evaluación de toxicidades / eventos adversos y notificación de eventos adversos graves según los requisitos del IRB y del patrocinador. Generalmente son la persona de contacto principal para el sujeto de investigación.

El equipo de investigación clínica hará todo lo posible para asegurar que su información médica personal (PHI) se mantenga extremadamente confidencial. Su información no se compartirá sin su permiso o excepto que lo requiera la ley.

Si elige enviar su información para utilizarla a través de este sitio web, con su permiso, esta información se ingresará en nuestra base de datos de investigación clínica para oportunidades de estudio actuales y futuras. Puede solicitar que se elimine su información en cualquier momento. Si elige llamar y hablar con uno de nuestros especialistas en investigación por teléfono, su información será capturada en la misma base de datos electrónica. Nuevamente, esto es voluntario y se puede eliminar en cualquier momento.

En la mayoría de los estudios de investigación clínica, todas las visitas, pruebas y procedimientos relacionados con el estudio son gratuitos. Si califica para uno de nuestros estudios de investigación, es posible que reciba una compensación por su tiempo y viaje. El monto de la compensación (así como cualquier gasto no cubierto por el estudio) se revisará durante el proceso de consentimiento informado.